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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場レポート:2031年までの動向、予測、競合分析

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場レポート:2031年までの動向、予測、競合分析


Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market Report: Trends, Forecast and Competitive Analysis to 2031

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の動向と予測 世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の将来性は、病院、診療所、在宅医療市場におけるビジネスチャンスで有望視されている。世界のデュシェ... もっと見る

 

 

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Lucintel
ルシンテル
2025年6月13日 US$3,850
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サマリー

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の動向と予測
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の将来性は、病院、診療所、在宅医療市場におけるビジネスチャンスで有望視されている。世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、2025年から2031年にかけて年平均成長率21.1%で成長すると予測される。この市場の主な促進要因は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の有病率の上昇、遺伝子治療研究への投資の増加、規制機関からの支援の増加である。

- Lucintel社の予測では、タイプ別ではデフラザコートが予測期間中に最も高い成長を遂げる見込みです。
- 用途別では、病院が最も高い成長が見込まれる。
- 地域別では、北米が予測期間中に最も高い成長が見込まれる。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の新たな動向
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、多くの新たなトレンドによって再定義されつつある。これらのトレンドは、遺伝子治療から個別化医療に至る治療戦略の絶え間ない進歩だけでなく、この疾患のダイナミックな性質を物語っている。
- 遺伝子治療とCRISPR技術:遺伝子治療は、DMD治療薬市場において最も有望な新興トレンドの一つである。遺伝子編集の進歩、特にCRISPR/Cas9技術の応用は、原因となる遺伝子変異を積極的に標的とすることで、DMD治療に新たな可能性をもたらしている。これにより、筋細胞における遺伝子の欠損を修正し、筋組織の変性を予防、あるいは逆転させることができる可能性がある。現在、このような治療法の有効性を評価するために多くの臨床試験が行われており、その結果はDMDの治療を一変させる可能性を秘めている。
- エクソンスキッピングとアンチセンスオリゴヌクレオチド:DMDのもう一つの画期的な治療法は、エクソンスキッピングである。ジストロフィン遺伝子の欠損領域をアンチセンスオリゴヌクレオチドでバイパスすることにより、ジストロフィンタンパク質の切断されたバージョンではあるが、生存可能なバージョンを作り出すことができる。エピリシンやグッドソンのような治療法は、この技術のパイオニアであり、患者に病気の進行を逆転させる可能性を提供している。これは、特定の遺伝子変異を治療できる可能性のある、標的を絞ったオーダーメイドの治療法を提示することで、治療の状況を変えつつある。
- 細胞ベースの治療と幹細胞:研究 幹細胞の利用を含む細胞ベースの治療は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと闘う上で重要な治療分野となりつつある。科学者たちは、幹細胞を用いて、損傷した筋組織の置換やジストロフィン産生細胞の産生を助ける研究を開発している。実験段階ではあるが、これらの治療法は、筋機能の非常に大きな改善と患者の延命が可能である。幹細胞研究もまた、次世代のDMD治療法の源となる可能性が高い。
- 早期診断と適切な治療の重視:デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する知識が増えるにつれて、早期診断とオーダーメイドの治療法が重要視されるようになっている。新しいバイオマーカーや診断薬は、医療従事者が病気を早期に発見し、適切な時期に介入するのに役立っている。患者の遺伝情報を考慮した個別の治療計画は、治療成績を高める可能性が高い。早期介入が病気の進行を遅らせる可能性があるのであれば、ターゲットを絞った個別化治療の緊急性はますます高まる。
- 世界的な臨床試験の拡大:世界的に、特に新興市場で臨床試験を拡大する傾向が強まっている。インドと中国は、新規のDMD治療法の臨床試験を実施する重要な場所になりつつある。このような拡大は、より多様な患者集団と新しい治療法に対する世界的な需要が動機となっている。臨床試験が拡大するにつれ、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者数が増加し、革新的な治療法を利用できるようになり、そのような治療法の世界市場はさらに拡大するだろう。
このような新たなトレンドは、患者により洗練された個別化治療の選択肢を提供することで、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場を変革しつつある。遺伝子治療、エクソンスキッピング、細胞ベースの治療法はDMD治療に革命をもたらす可能性を秘めており、早期診断と臨床試験の重視が新しい効果的な治療法の開発を促進している。このようなトレンドが相まって、DMD治療市場は、より的を絞った、個別化された、治癒の可能性のある治療法へと向かっている。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の最近の動向
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、この致死的疾患の治療の可能性が高まっていることを示す様々な最近の動きを目の当たりにしてきた。これには、新薬の承認、遺伝子治療の画期的進歩、臨床試験の増加などが含まれる。
- エクソンスキッピング療法の承認:エピリシンやグッドソンのようなエクソンスキッピング療法は、米国を含む様々な地域で承認されている。これらの治療法は、アンチセンス・オリゴヌクレオチドを用いてジストロフィン遺伝子の欠陥領域をバイパスし、患者が機能的なジストロフィンを合成できるようにするものである。これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する最初の標的治療のひとつであり、画期的なものである。これらの治療法は、患者の病気の進行を抑え、生活の質を向上させる希望を与えるものである。
- 遺伝子治療の進歩遺伝子治療は、DMD治療薬市場において最も有望な進歩のひとつである。CRISPR/Cas9を含む新しい遺伝子編集技術がDMDの潜在的治療法として研究されている。これらの治療法は、患者のDNAを編集することにより、疾患の原因となる遺伝子変異を修正することを目的としている。遺伝子治療の臨床試験は現在進行中であり、最初の結果は、筋変性の停止または逆転を含む長期的な利益の可能性を示している。
- 臨床試験の世界的拡大:臨床試験のグローバルな拡大は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場における重要な傾向である。臨床試験は現在、中国やインドなどの新興国を含む数カ国で実施されており、以前は治療選択肢へのアクセスが限られていた。この拡大により、新たな治療法の臨床試験を目的とする患者層が広がり、新たな治療法の開発プロセスが加速している。臨床試験への参加が増えることで、より効果的な治療法の早期市場導入が可能になる。
- 幹細胞治療法の開発:DMD市場では、幹細胞を用いた治療法が普及してきている。科学者たちは、幹細胞を用いて損傷した筋肉細胞を置き換えたり、ジストロフィンを産生する細胞を回復させたりする可能性を研究している。これらの治療法は、筋機能を著しく向上させ、DMD患者を延命させる可能性がある。幹細胞治療はまだ実験段階にあるが、研究や臨床試験は、幹細胞治療が将来のDMD治療の重要な要素になる可能性を示し続けている。
- 政府やNGOの関与の高まり:政府と非政府組織(NGO)は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の一翼を担うようになってきている。研究資金の提供、希少疾病用医薬品の規制支援、患者アクセスの擁護などにより、これらの組織は新たな治療法の開発スピードを速めている。米国、日本、ドイツなどの国々では、政府プログラムによって新しいDMD治療薬の承認が推進され、患者が確実に治療薬を入手できるようになっている。
こうした最近の進歩は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場に革命的なインパクトを残している。エクソンスキッピング薬、遺伝子治療、幹細胞治療などの新しい治療法は患者に新たな希望を与えており、臨床試験の拡大や政府・NGOの支援強化が技術革新を後押ししている。その結果、同市場は成長と発展を遂げ、より効果的で個別化された治療選択肢が世界中の患者に提供されるようになっている。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場における戦略的成長機会
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、特に新薬や治療法の発見により、大きな成長機会を提供している。この市場における企業にとっての最も重要な成長機会を以下にいくつか挙げる。
- 遺伝子治療の成長:遺伝子治療は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場にとって最も大きな成長機会のひとつである。CRISPR/Cas9のような遺伝子編集技術の進歩により、長期的かつ治癒可能な治療法を提供する能力が高まっている。遺伝子治療の研究開発に投資し、これらの製品を市場に投入する企業は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療状況を変える最前線に立つ可能性がある。
- エクソンスキッピング療法の重視:エクソンスキッピング療法は、変異があっても機能的なジストロフィンの製造を可能にするもので、もう一つの高成長機会を示している。このカテゴリーの治療法を成長させ、より効果的にすることに特化した企業は、市場で大きな成功を収める可能性が高い。ターゲットを絞った医薬品を探す人が増えれば、その需要は高まるだろう。
- 幹細胞と再生医療:幹細胞をベースとした再生医療治療への投資が、DMD市場の大幅な拡大を牽引する可能性がある。筋再生細胞やジストロフィン産生細胞を開発する企業は、新規治療に対するアンメット・クリニカル・ニーズを開拓するのに最も適した立場にある。幹細胞治療は、治療的価値と商業的価値の両面で、将来的にDMD治療の主力となる可能性を秘めている。
- グローバルな臨床試験の拡大:世界各地、特に新興市場での臨床試験の拡大は、大きな成長機会となる。企業は新たな患者集団を獲得し、新たな治療法を試験し、製品開発のスケジュールを早めることができる。また、このような拡大により、世界中の人々が治療法にアクセスできるようになり、市場へのリーチがさらに拡大する。
- 政府やNGOとの協力の拡大:政府や非政府組織との協力は、戦略的成長の機会を提供する。このような協力関係には通常、資金援助や研究支援が含まれ、企業は新治療法の開発・承認を迅速に行うことができる。希少疾患や希少疾病用医薬品を対象とした政府プログラムは、今後もデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の成長を牽引する主要な要因であり続けるだろう。
このような成長機会は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の将来を決定づける極めて重要な役割を果たす。遺伝子治療、エクソンスキッピング薬、幹細胞研究、世界的な臨床試験の拡大に向けて各社が足並みを揃える中、市場はますます成熟・進化し、世界中のDMD患者に新たな希望をもたらすだろう。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の推進要因と課題
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、新たな治療法の開発や患者の治療へのアクセスに影響を与える数多くの推進要因と課題によって形成されている。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場を牽引する要因は以下の通りである:
1.遺伝子治療技術の進歩:遺伝子治療と遺伝子編集の技術進歩がデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場を後押ししている。CRISPR/Cas9のような方法は、DMDの原因となる遺伝子変異を修復する新たな手段を導入し、DMDの治療に希望をもたらしている。遺伝子治療の研究開発の活発化が市場の成長を加速させている。
2.DMDに対する認識の高まり:デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する認識が世界中に広まるにつれ、既存の治療法に目を向ける個人や家族が増加している。教育プログラム、擁護団体、広報キャンペーンがDMDの認知度向上に貢献しており、その結果、診断が早まり、治療オプションに対する需要が高まっている。これが、同市場の最も顕著な牽引役となっている。
3.希少疾患に対する政府の支援:希少疾患に対する資金援助や規制支援政策という形での政府の支援は、DMD治療薬市場の主要な成長ドライバーである。希少疾病治療薬プログラムおよび規制当局の迅速な承認により、治療薬の迅速な承認が促進され、患者がより広く治療薬を利用できるようになっている。
4.個別化医療の重視:遺伝子治療やエクソンスキッピング薬など、患者に特化した個別化医療への流れが市場を活性化している。これらの治療法は、遺伝的体質に基づいて的を絞った介入を行うことで、治療効果を高め、患者の転帰を改善する。
5.研究開発投資の増加:製薬企業やバイオテクノロジー企業による研究開発投資の増加が、DMD治療薬市場の成長を促進している。各企業は現在、新規治療法の発見や現行治療法の開発にますます多くの資源を投入しており、その結果、DMD患者向けの革新的な治療法のパイプラインが形成されている。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の課題は以下の通り:
1.高い治療費:新規のDMD治療、特に遺伝子治療にかかる費用は、患者や医療制度にとって大きな障害となっている。特に低所得者層では、治療費は依然として障壁となっている。コストの障壁を取り除くことが、効果的なDMD治療へのアクセスを増やす鍵となる。
2.規制上の障壁:新しい治療法の承認に時間がかかることや、臨床試験の基準が厳しいことなどの規制上の障壁が、新しい治療法の普及を妨げている。DMDの新治療法を効率的に提供するためには、企業は複雑な規則を乗り越える必要がある。
3.限られた患者数:デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者数が少ないことは、メーカーにとって課題である。特殊な市場であるため、企業が新治療法の上市に伴う高額な費用を捻出する能力が制限される可能性がある。とはいえ、これは政府の奨励策や共同研究によって打ち消されている。
技術革新、認知度の向上、政府の優遇措置などの原動力が、成長に向けて有利な市場環境を作り出している。DMD治療薬のさらなる進歩と利用可能性を促進するためには、治療費の高騰、規制上の障壁、患者数の少なさといった課題を克服する必要がある。これらの課題を克服することで、企業は市場の成長を促進し、患者の転帰を向上させることができる。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬企業リスト
市場に参入している企業は、提供する製品の品質に基づいて競争している。同市場の主要企業は、製造施設の拡大、研究開発投資、インフラ整備、バリューチェーン全体にわたる統合機会の活用に注力している。このような戦略により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬企業は需要の増加に対応し、競争力を確保し、革新的な製品と技術を開発し、生産コストを削減し、顧客基盤を拡大している。本レポートに掲載されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬企業は以下の通りである。
- ブリストル・マイヤーズ スクイブ
- ファイブロジェン
- イタルファーマコ
- マラソン
- NSファーマ
- PTCセラピューティクス
- ファイザー
- レベラジェン・バイオファーマ
- サンテラ・ファーマシューティカルズ
- サレプタ・セラピューティクス

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のセグメント別市場
この調査レポートは、世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場をタイプ別、用途別、地域別に予測しています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場:タイプ別【2019年~2031年の金額
- 疼痛管理薬
- 副腎皮質ステロイド
- プレドニゾロン
- プレドニゾン
- デフラザコート

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の用途別市場【2019年から2031年までの金額
- 病院
- 診療所
- 在宅医療

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の地域別市場【2019年から2031年までの金額
- 北米
- 欧州
- アジア太平洋
- その他の地域

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の国別展望
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬は、筋変性と筋力低下をもたらす進行性の筋疾患で、主に男児に発症する。DMDの世界治療薬市場は、新しい治療法の発売、進行中の臨床試験、治療方針を変える技術の進歩により、ここ数年で劇的な好転を遂げている。遺伝子治療、エクソンスキッピング、タンパク質修復の研究が進行中であり、より新しい治療法が利用可能である。特に、米国、中国、ドイツ、インド、日本のようなDMD治療市場が主に存在する経済圏では、これらの最新情報は患者だけでなくその家族にも希望をもたらしている。
- 米国:米国では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療市場は、新薬の承認など大きな進歩によって特徴付けられてきた。FDAは、DMDの根本原因をターゲットとする遺伝子治療薬を数多く承認している。例えば、ジストロフィンタンパク質を回復させるためにエクソンスキップを行うエテプリルセンやグッドソン療法が人気を博している。さらに、遺伝子編集や細胞を用いた治療の臨床試験や研究が、さらに精密な治療への扉を開きつつある。こうした動きは、家族が子どもたちのためにより新しく効果的な治療法に目を向けるようになり、市場の拡大に拍車をかけている。
- 中国中国のDMD治療薬市場は、医療改革と新しい治療法へのアクセス改善が現実のものとなるにつれて拡大している。中国政府は希少疾患への注力を強めており、その結果、希少疾病用医薬品の規制が改善され、DMD治療薬の承認がより迅速に行われるようになりました。中国のバイオテクノロジー企業も臨床試験を実施しており、潜在的な治療法が最前線に登場している。高度な治療には高額な費用がかかるなどの課題があるものの、DMD治療に対する需要は、特に主要都市部で高まっている。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の成長には、認知度の向上と政府の後押しが重要な原動力となっている。
- ドイツドイツはヨーロッパにおけるDMD治療薬市場のトップランナーであり、新しい治療法の迅速な導入を促進する医療制度が整備されている。ドイツでは、ジストロフィンタンパク質の合成を回復させるアタルレンをはじめ、数多くのエクソンスキッピング薬が発売されている。ドイツはまた、遺伝子治療研究と遺伝子編集技術の活用の発展をリードしており、これらは臨床試験で積極的に使用されている。欧州市場で支配的な役割を果たすドイツは、共同研究、研究、開発の中心地であり、DMD治療の進歩に大きく貢献している。
- インドインドのDMD治療薬市場は、アジア太平洋地域の重要なセグメントに成長しつつある。医療投資の拡大に伴い、インドはデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する高度な治療法を提供する能力を高めている。ほとんどの治療法はまだ完全には利用できないが、DMDに対する認識は高まっており、希少疾患治療へのアクセスを向上させるため、政府だけでなくNGOによる取り組みも活発化している。また、インドは臨床試験の主要拠点として台頭しており、研究の幅を広げたいと考える世界の製薬企業を惹きつけている。手ごろな価格の治療法と、医療へのアクセスを向上させる政府の取り組みは、DMD管理の将来にとって極めて重要である。
- 日本日本は堅調なバイオテクノロジー産業と新規治療薬の迅速な導入により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場をリードしてきた。日本の製薬会社は遺伝子治療やエクソンスキッピング医薬品に関心を寄せている。希少疾患治療を推進する政府の努力により、DMD治療薬などの希少疾病用医薬品の承認が迅速化されている。日本は臨床研究のパイオニアであり、特に遺伝子編集や細胞ベースの治療などの分野では、長期的な疾患改善や将来的にはデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療法も期待されている。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場の特徴
市場規模の推定:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の市場規模を金額(Bドル)で推計
動向と予測分析:各種セグメント・地域別の市場動向(2019年~2024年)と予測(2025年~2031年)。
セグメント別分析:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場規模をタイプ別、用途別、地域別に金額($B)で推計。
地域別分析:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の北米、欧州、アジア太平洋、その他の地域別内訳
成長機会:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場のタイプ別、用途別、地域別の成長機会を分析。
戦略分析:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場のM&A、新製品開発、競争環境など。
ポーターのファイブフォースモデルに基づく業界の競争激化の分析。

本レポートは以下の11の主要な質問に回答しています:
Q.1.デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場において、タイプ別(疼痛管理薬、副腎皮質ステロイド、プレドニゾロン、プレドニゾン、デフラザコート)、用途別(病院、診療所、在宅医療)、地域別(北米、欧州、アジア太平洋地域、その他の地域)に、最も有望で高成長が期待できる機会は何か?
Q.2.今後成長が加速するセグメントとその理由は?
Q.3.より速いペースで成長する地域とその理由は?
Q.4.市場ダイナミクスに影響を与える主な要因は何か?市場における主な課題とビジネスリスクは?
Q.5.この市場におけるビジネスリスクと競争上の脅威は?
Q.6.この市場における新たなトレンドとその理由は?
Q.7.市場における顧客の需要の変化にはどのようなものがありますか?
Q.8.市場の新しい動きにはどのようなものがありますか?これらの開発をリードしている企業はどこですか?
Q.9.市場の主要プレーヤーは?主要プレーヤーは事業成長のためにどのような戦略的取り組みを進めていますか?
Q.10.この市場における競合製品にはどのようなものがあり、材料や製品の代替によって市場シェアを失う脅威はどの程度ありますか?
Q.11.過去5年間にどのようなM&Aが行われ、業界にどのような影響を与えましたか?



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目次

目次

1.要旨

2.デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場:市場ダイナミクス
2.1:序論、背景、分類
2.2:サプライチェーン
2.3: 産業の推進要因と課題

3.2019年から2031年までの市場動向と予測分析
3.1.マクロ経済動向(2019年~2024年)と予測(2025年~2031年)
3.2.デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場動向(2019~2024年)と予測(2025~2031年)
3.3:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場:タイプ別
3.3.1:疼痛管理薬
3.3.2:副腎皮質ステロイド薬
3.3.3:プレドニゾロン
3.3.4:プレドニゾン
3.3.5:デフラザコート
3.4:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場:用途別
3.4.1:病院
3.4.2:診療所
3.4.3: 在宅医療

4.2019年から2031年までの地域別市場動向と予測分析
4.1:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界地域別市場
4.2:北米のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場
4.2.1:北米のタイプ別市場疼痛管理薬、副腎皮質ステロイド、プレドニゾロン、プレドニゾン、デフラザコート
4.2.2:北米市場:用途別:病院、診療所、在宅医療
4.3:欧州デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場
4.3.1:タイプ別欧州市場疼痛管理薬、副腎皮質ステロイド、プレドニゾロン、プレドニゾン、デフラザコート
4.3.2:欧州市場:用途別:病院、診療所、在宅医療
4.4:APACデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場
4.4.1:APACのタイプ別市場疼痛管理薬、副腎皮質ステロイド、プレドニゾロン、プレドニゾン、デフラザコート
4.4.2:APAC市場:用途別:病院、診療所、在宅医療
4.5: ROW デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場
4.5.1:ROWのタイプ別市場疼痛管理薬、副腎皮質ステロイド、プレドニゾロン、プレドニゾン、デフラザコート
4.5.2:ROW市場:用途別:病院、診療所、在宅医療

5.競合分析
5.1: 製品ポートフォリオ分析
5.2: オペレーションの統合
5.3:ポーターのファイブフォース分析

6.成長機会と戦略分析
6.1:成長機会分析
6.1.1:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場におけるタイプ別の成長機会
6.1.2:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場における成長機会:用途別
6.1.3: デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬世界市場の地域別成長機会
6.2:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場における新たな動向
6.3: 戦略的分析
6.3.1:新製品開発
6.3.2:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場における生産能力拡大
6.3.3:デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場における合併、買収、合弁事業
6.3.4:認証とライセンス

7.主要企業のプロフィール
7.1:ブリストル・マイヤーズ スクイブ
7.2:ファイブロジェン
7.3:イタルファーマコ
7.4:マラソン
7.5:NSファーマ
7.6:PTCセラピューティクス
7.7: ファイザー
7.8:レベラジェン・バイオファーマ
7.9:サンテラ・ファーマシューティカルズ
7.10:サレプタ・セラピューティクス

 

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Summary

Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market Trends and Forecast
The future of the global duchenne muscular dystrophy therapeutic market looks promising with opportunities in the hospital, clinic, and home care markets. The global duchenne muscular dystrophy therapeutic market is expected to grow with a CAGR of 21.1% from 2025 to 2031. The major drivers for this market are the rising prevalence of duchenne muscular dystrophy cases, the growing investment in gene therapy research, and the increasing support from regulatory bodies.

• Lucintel forecasts that, within the type category, deflazacort is expected to witness the highest growth over the forecast period.
• Within the application category, hospital is expected to witness the highest growth.
• In terms of region, North America is expected to witness the highest growth over the forecast period.

Emerging Trends in the Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
The duchenne muscular dystrophy therapeutic market is being redefined by a number of emerging trends. These trends speak volumes about the dynamic nature of the disease as well as continuous advancements in treatment strategies, starting from gene therapy to personalized medicine.
• Gene Therapy and CRISPR Technology: Gene therapy represents one of the most promising emerging trends in the DMD therapeutics market. Advances in gene editing, and the application of CRISPR/Cas9 technology in particular, have presented novel opportunities for the treatment of DMD by actively targeting the causative genetic mutations. This may be capable of correcting the genetic defect in muscle cells and thus preventing or even reversing the degeneration of muscle tissue. A number of clinical trials are currently being conducted to evaluate the efficacy of such treatments, and the outcomes have the potential to transform the treatment of DMD.
• Exon Skipping and Antisense Oligonucleotides: Another revolutionary treatment option for DMD is exon skipping. Through the application of antisense oligonucleotides to bypass defective regions of the dystrophin gene, the treatment enables the creation of a viable, although truncated, version of the dystrophin protein. Treatments such as epylisin and Goodison are pioneering this technique, providing patients with the potential to reverse the advancement of disease. This is altering the landscape of treatment by presenting targeted, tailored therapies that may be able to treat particular genetic mutations.
• Cell-based Therapies and Stem Cell: Research Cell-based therapy, including the utilization of stem cells, are becoming key areas of treatment when it comes to combating duchenne muscular dystrophy. Scientists are developing research using stem cells to help replace muscle tissue that has become damaged or produce dystrophin-producing cells. Although in the experimental stages, these treatments are capable of very great improvements in muscle function and prolongation of life for sufferers. Stem cell research is also likely to be a source of the next generation of DMD treatments.
• Greater Emphasis on Early Diagnosis and Tailored Treatment: As knowledge about duchenne muscular dystrophy increases, early diagnosis and tailored treatment regimes are placing greater importance in the spotlight. New biomarkers and diagnostic agents are helping health care providers identify the disease earlier, and then intervene on time. Individualized treatment plans that consider a patient's genetic information are likely to enhance the therapy outcomes. If early intervention has the potential to retard the process of the disease, the urgency for targeted individualized therapies increases all the more.
• Clinical Trials Expansion Globally: There is a growing trend of expanding clinical trials worldwide, especially in the emerging markets. India and China are becoming important locations for carrying out clinical trials for novel DMD therapies. This expansion is motivated by the demand for more diverse patient populations and worldwide demand for new therapies. As clinical trials expand, increasing numbers of individuals with duchenne muscular dystrophy will gain access to innovative treatments, and the worldwide market for such therapies will expand further.
These emerging trends are transforming the duchenne muscular dystrophy therapeutics market by providing patients with more sophisticated and individualized treatment options. Gene therapy, exon skipping, and cell-based therapies have the potential to revolutionize DMD treatment, while the greater emphasis on early diagnosis and clinical trials is driving the development of new, effective treatments. These trends combined are pushing the market toward more targeted, individualized, and potentially curative therapies for DMD.

Recent Developments in the Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
The market for duchenne muscular dystrophy therapeutic has witnessed various recent developments that indicate the increasing potential for treating this lethal disease. These include the approval of new medicines, gene therapy breakthroughs, and the increase in clinical trials.
• Approval of Exon-Skipping Therapies: Exon-skipping therapies like epylisin and Goodison have been approved in various geographies, including the United States. These treatments employ antisense oligonucleotides to bypass faulty regions of the dystrophin gene so that patients can synthesize a functional version of dystrophin. This is revolutionary, as it is one of the first targeted treatments for duchenne muscular dystrophy. These therapies provide hope for reducing disease progression and enhancing quality of life in patients.
• Gene Therapy Advances: Gene therapy is among the most promising advances in the DMD therapeutics market. New gene editing technologies, including CRISPR/Cas9, are being investigated as potential therapies for DMD. These treatments have the goal of fixing the genetic mutations that cause the disease by editing the patient's DNA. Gene therapy clinical trials are ongoing, with initial results indicating the possibility of long-term benefits, including stopping or reversing muscle degeneration.
• Global Expansion of Clinical Trials: Global expansion of clinical trials has been a significant trend in the duchenne muscular dystrophy therapeutics market. Clinical trials are currently being conducted in several countries, including emerging markets such as China and India, where previously there was limited access to treatment options. The expansion gives a wider population of patients for trial purposes for new treatments and hastens the process of new treatment development. The greater participation in clinical trials is making it possible to introduce more effective treatments to the market sooner.
• Stem Cell Therapies Development: Stem cell-based treatments are becoming popular in the DMD market. Scientists are investigating the possibility of using stem cells to replace damaged muscle cells or to restore dystrophin-producing cells. These treatments have the potential to significantly enhance muscle function and prolong the life of DMD patients. While stem cell therapies remain in the experimental stages, research and clinical trials continue to indicate they may be a key component of future DMD treatments.
• Growing Government and NGO Involvement: Governments and non-governmental organizations (NGOs) are increasingly becoming a part of the duchenne muscular dystrophy therapeutics market. By providing research funding, regulatory backing for orphan drugs, and patient access advocacy, these organizations are facilitating the speed of development of new treatments. In nations such as the United States, Japan, and Germany, government programs are driving the approval of new DMD treatments and ensuring patients have access to them.
These recent advances are leaving a revolutionary impact on the duchenne muscular dystrophy therapeutics market. New treatments such as exon-skipping medications, gene therapy, and stem cell therapies are giving patients new hope, and widened clinical trials and greater government and NGO support are assisting in pushing innovation. Consequently, the market is witnessing increased growth and development, with more effective and individualized treatment options being accessible to patients globally.

Strategic Growth Opportunities in the Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
The duchenne muscular dystrophy therapeutic market offers huge growth opportunities, especially as new drugs and therapies are discovered. Some of the most significant growth opportunities for companies in this market are listed below.
• Gene Therapy Growth: Gene therapy offers one of the most significant growth opportunities for the market for duchenne muscular dystrophy therapeutics. With advances in gene editing technologies such as CRISPR/Cas9, the ability to provide long-term, curative therapies increases. Businesses that invest in gene therapy research and development and get these products to market could be at the forefront of changing the treatment landscape for duchenne muscular dystrophy.
• Emphasis on Exon-Skipping Therapies: Exon-skipping therapies, which allow for the manufacture of functional dystrophin even in the presence of mutations, present yet another high-growth opportunity. Firms that specialize in growing this category of therapies and making them more effective are likely to achieve great market success. As more individuals go out to look for targeted medicines, their demand is likely to rise.
• Stem Cell and Regenerative Medicine: Investment in stem cell-based and regenerative medicine treatments may drive significant expansion of the DMD market. Firms developing muscle regrowth or dystrophin-producing cells are best placed to exploit the unmet clinical need for novel treatments. Stem cell treatments have the potential to become the mainstay of treating DMD in the future, with both therapeutic and commercial value.
• Global Clinical Trial Expansion: Expanding clinical trials across global regions, particularly in emerging markets, presents a significant growth opportunity. Companies can tap into new patient populations, test new therapies, and accelerate their product development timelines. This expansion will also help ensure that therapies are accessible to a global audience, further increasing market reach.
• More Government and NGO Collaborations: Working with governments and non-governmental organizations can offer strategic growth opportunities. Such collaborations usually include funding and research support, enabling companies to speed up the development and approval of new treatments. Government programs for rare diseases and orphan drugs will remain key drivers of growth in the duchenne muscular dystrophy therapeutics market.
Such growth opportunities play a pivotal role in defining the duchenne muscular dystrophy therapeutics market's future. With companies aligning towards gene therapy, exon-skipping drugs, stem cell research, and worldwide expansion of clinical trials, the market will increasingly mature and evolve, with new hope for DMD patients across the globe.

Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market Driver and Challenges
The market for duchenne muscular dystrophy therapeutic is shaped by numerous drivers and challenges affecting the development of new treatments and patient access to treatment.
The factors responsible for driving the duchenne muscular dystrophy therapeutic market include:
1. Gene Therapy Technological Progress: Technological progress in gene therapy and gene editing is pushing the duchenne muscular dystrophy therapeutics market. Methods such as CRISPR/Cas9 have introduced new avenues for repairing the genetic mutations causing DMD, offering a hopeful cure for the disease. Increased research and development in gene therapy are speeding up the market's growth.
2. Increased awareness of DMD: As the awareness of duchenne muscular dystrophy spreads across the world, more individuals and families are turning towards existing therapies. Educational programs, advocacy organizations, and publicity campaigns are contributing towards greater awareness of DMD, resulting in earlier diagnosis and greater demand for treatment options. This is the single most prominent driver for the market.
3. Government Support for Rare Diseases: Government support in the form of funding and supportive regulatory policies for rare diseases is a key growth driver of the DMD therapeutics market. Orphan drug programs and regulatory fast-tracking are facilitating faster approval of drugs, thus making treatments more widely available to patients.
4. Greater Emphasis on Personalized Medicine: The trend towards personalized medicine, such as gene therapy and exon-skipping drugs specific to patients, is fueling the market. These treatments provide targeted interventions based on genetic makeup, enhancing the effectiveness of treatment and yielding improved patient outcomes.
5. Increased Investment in Research and Development: Increased investment in R&D by pharmaceutical and biotech companies is driving the growth of the DMD therapeutics market. Industries are now investing more and more resources in the discovery of new treatments and developing current therapies, resulting in a pipeline of innovative therapies for DMD patients.

Challenges in the duchenne muscular dystrophy therapeutic market are:
1. High Treatment Cost: The expense of novel DMD treatments, especially gene therapies, is a major obstacle for patients and healthcare systems. The cost of treatments is still a barrier, particularly in low-income areas. Removing cost barriers will be key to increasing access to effective DMD treatments.
2. Regulatory Barriers: Regulatory barriers, such as slow approval times for new therapies and rigorous clinical trial standards, can impede the rollout of new therapies. Companies need to wade through complex rules to efficiently deliver new DMD therapies.
3. Limited Patient Population: The small patient population of duchenne muscular dystrophy poses a challenge to manufacturers. The specialty market can limit the ability of companies to fund the high expenses involved in bringing new treatments to market. Nevertheless, this is countered by government incentives and collaborations.
he drivers, including technological innovation, growing awareness, and government incentives, are creating a favorable market environment for growth. Challenges like high cost of treatment, regulatory barriers, and small patient population need to be overcome to facilitate further progress and availability of DMD therapeutics. By overcoming these challenges, companies can facilitate growth in the market and enhance patient outcomes.

List of Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Companies
Companies in the market compete on the basis of product quality offered. Major players in this market focus on expanding their manufacturing facilities, R&D investments, infrastructural development, and leverage integration opportunities across the value chain. With these strategies duchenne muscular dystrophy therapeutic companies cater increasing demand, ensure competitive effectiveness, develop innovative products & technologies, reduce production costs, and expand their customer base. Some of the duchenne muscular dystrophy therapeutic companies profiled in this report include-
• Bristol-Myers Squibb
• FibroGen
• Italfarmaco
• Marathon
• NS Pharma
• PTC Therapeutics
• Pfizer
• ReveraGen BioPharma
• Santhera Pharmaceuticals
• Sarepta Therapeutics

Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Segment
The study includes a forecast for the global duchenne muscular dystrophy therapeutic market by type, application, and region.
Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Type [Value from 2019 to 2031]:
• Pain Management Drugs
• Corticosteroids
• Prednisolone
• Prednisone
• Deflazacort

Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Application [Value from 2019 to 2031]:
• Hospitals
• Clinics
• Home Care

Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Region [Value from 2019 to 2031]:
• North America
• Europe
• Asia Pacific
• The Rest of the World

Country Wise Outlook for the Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
The duchenne muscular dystrophy therapeutic is a progressive muscular disorder that leads to muscle degeneration and weakness, and predominantly occurs in boys. The global therapeutics market for DMD has witnessed a dramatic turnaround over the last few years with the launch of new therapies, ongoing clinical trials, and advancements in technology that are changing the course of treatment. With ongoing studies in gene therapy, exon skipping, and protein restoration, newer treatments are available. These updates are bringing hopes to patients as well as to their families, especially in economies such as those of the United States, China, Germany, India, and Japan, where the market for DMD treatments is majorly present.
• United States: In the U.S., the market for duchenne muscular dystrophy treatments has been characterized by significant advancements, such as the approval of new drugs. The FDA has approved a number of gene therapy medicines that target the root causes of DMD. For instance, eteplirsen and Goodison therapies, which involve exon skipping to restore dystrophin protein, have been popular. Moreover, gene editing and cell-based therapy clinical trials and studies are opening the door to even more precise treatments. These developments are fueling the expansion of the market as families turn to newer, more effective treatments for their children.
• China: China's market for DMD therapeutics is expanding as healthcare reforms and improved access to new treatments become a reality. The Chinese government has increased its focus on rare diseases, resulting in improved regulations for orphan drugs and faster approvals for DMD therapeutics. Chinese biotech companies are also conducting clinical trials, bringing potential therapies to the forefront. Despite challenges such as the high cost of advanced treatments, the demand for DMD therapies is rising, particularly in major urban areas. Growing awareness and government backing are key drivers in the growing market for duchenne muscular dystrophy therapies.
• Germany: Germany is among the front-runners in the DMD therapeutics market in Europe, with a well-developed healthcare system that facilitates rapid uptake of new therapies. The nation has witnessed the launch of numerous exon-skipping medications, including ataluren, which aid in restoring the synthesis of the dystrophin protein. Germany is also leading the development of gene therapy research and utilization of gene editing technologies, with these being used aggressively in clinical trials. With a dominant role in the European market, Germany is a centre of collaborations, research, and development that are adding heavily towards progress in the care of DMD.
• India: India's therapeutics market for DMD is growing into a significant segment of the Asia-Pacific region. With growing healthcare investments, India is enhancing its capability to provide sophisticated treatments for duchenne muscular dystrophy. Although most of the therapies are still not fully available, there is a growing awareness of DMD and increased initiatives by the government as well as NGOs to increase access to rare disease treatment. India is also emerging as a leading center for clinical trials, which is attracting worldwide pharma companies interested in broadening their research. Affordable treatment methods and government initiatives to enhance access to healthcare will be crucial to the future of DMD management.
• Japan: Japan has led the duchenne muscular dystrophy market for therapeutics, with its robust biotech industry and speedy uptake of novel therapies. Pharmaceutical firms in Japan are becoming more interested in gene therapies and exon-skipping medicines. The government's efforts to advance rare disease treatment have expedited approval of orphan drugs, such as treatments for DMD. Japan is a pioneer in clinical research, especially in fields such as gene editing and cell-based therapies, which hold the promise of long-term disease modification and even a cure for duchenne muscular dystrophy in the future.

Features of the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
Market Size Estimates: Duchenne muscular dystrophy therapeutic market size estimation in terms of value ($B).
Trend and Forecast Analysis: Market trends (2019 to 2024) and forecast (2025 to 2031) by various segments and regions.
Segmentation Analysis: Duchenne muscular dystrophy therapeutic market size by type, application, and region in terms of value ($B).
Regional Analysis: Duchenne muscular dystrophy therapeutic market breakdown by North America, Europe, Asia Pacific, and Rest of the World.
Growth Opportunities: Analysis of growth opportunities in different type, application, and regions for the duchenne muscular dystrophy therapeutic market.
Strategic Analysis: This includes M&A, new product development, and competitive landscape of the duchenne muscular dystrophy therapeutic market.
Analysis of competitive intensity of the industry based on Porter’s Five Forces model.

This report answers following 11 key questions:
Q.1. What are some of the most promising, high-growth opportunities for the duchenne muscular dystrophy therapeutic market by type (pain management drugs, corticosteroids, prednisolone, prednisone, and deflazacort), application (hospitals, clinics, and home care), and region (North America, Europe, Asia Pacific, and the Rest of the World)?
Q.2. Which segments will grow at a faster pace and why?
Q.3. Which region will grow at a faster pace and why?
Q.4. What are the key factors affecting market dynamics? What are the key challenges and business risks in this market?
Q.5. What are the business risks and competitive threats in this market?
Q.6. What are the emerging trends in this market and the reasons behind them?
Q.7. What are some of the changing demands of customers in the market?
Q.8. What are the new developments in the market? Which companies are leading these developments?
Q.9. Who are the major players in this market? What strategic initiatives are key players pursuing for business growth?
Q.10. What are some of the competing products in this market and how big of a threat do they pose for loss of market share by material or product substitution?
Q.11. What M&A activity has occurred in the last 5 years and what has its impact been on the industry?



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Table of Contents

Table of Contents

1. Executive Summary

2. Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market : Market Dynamics
2.1: Introduction, Background, and Classifications
2.2: Supply Chain
2.3: Industry Drivers and Challenges

3. Market Trends and Forecast Analysis from 2019 to 2031
3.1. Macroeconomic Trends (2019-2024) and Forecast (2025-2031)
3.2. Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market Trends (2019-2024) and Forecast (2025-2031)
3.3: Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Type
3.3.1: Pain Management Drugs
3.3.2: Corticosteroids
3.3.3: Prednisolone
3.3.4: Prednisone
3.3.5: Deflazacort
3.4: Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Application
3.4.1: Hospitals
3.4.2: Clinics
3.4.3: Home Care

4. Market Trends and Forecast Analysis by Region from 2019 to 2031
4.1: Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Region
4.2: North American Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
4.2.1: North American Market by Type: Pain Management Drugs, Corticosteroids, Prednisolone, Prednisone, and Deflazacort
4.2.2: North American Market by Application: Hospitals, Clinics, and Home Care
4.3: European Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
4.3.1: European Market by Type: Pain Management Drugs, Corticosteroids, Prednisolone, Prednisone, and Deflazacort
4.3.2: European Market by Application: Hospitals, Clinics, and Home Care
4.4: APAC Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
4.4.1: APAC Market by Type: Pain Management Drugs, Corticosteroids, Prednisolone, Prednisone, and Deflazacort
4.4.2: APAC Market by Application: Hospitals, Clinics, and Home Care
4.5: ROW Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
4.5.1: ROW Market by Type: Pain Management Drugs, Corticosteroids, Prednisolone, Prednisone, and Deflazacort
4.5.2: ROW Market by Application: Hospitals, Clinics, and Home Care

5. Competitor Analysis
5.1: Product Portfolio Analysis
5.2: Operational Integration
5.3: Porter’s Five Forces Analysis

6. Growth Opportunities and Strategic Analysis
6.1: Growth Opportunity Analysis
6.1.1: Growth Opportunities for the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Type
6.1.2: Growth Opportunities for the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Application
6.1.3: Growth Opportunities for the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market by Region
6.2: Emerging Trends in the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
6.3: Strategic Analysis
6.3.1: New Product Development
6.3.2: Capacity Expansion of the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
6.3.3: Mergers, Acquisitions, and Joint Ventures in the Global Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Market
6.3.4: Certification and Licensing

7. Company Profiles of Leading Players
7.1: Bristol-Myers Squibb
7.2: FibroGen
7.3: Italfarmaco
7.4: Marathon
7.5: NS Pharma
7.6: PTC Therapeutics
7.7: Pfizer
7.8: ReveraGen BioPharma
7.9: Santhera Pharmaceuticals
7.10: Sarepta Therapeutics

 

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